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Leucemia Mieloide Acuta, nuova terapia allunga la vita grazie allo studio del San Martino

Per la prima volta è stato individuato un trattamento che migliora la sopravvivenza e tarda la recidiva in persone affette da Lma. I risultati dello studio internazionale di fase 3 ampliano l’orizzonte scientifico e portano nuove risposte

Genova. Per le persone con Leucemia Mieloide Acuta (LMA) ci sono buone notizie: dopo che le cellule leucemiche sono state eliminate con la chemioterapia, l’assunzione di Azacitidina aumenta la sopravvivenza ed estende il periodo di remissione (momento in cui non ci sono segni di malattia). Questo è emerso da uno studio che ha coinvolto la dottoressa Germana Beltrami e l’Ematologia dell’IRCCS ospedale Policlinico San Martino di Genova, recentemente pubblicato sull’importante rivista ‘The New England Journal of Medicine’.

La LMA è un tumore del sangue: si sviluppa nel midollo osseo, da dove si originano le cellule che, a causa di mutazioni del DNA, si trasformano in globuli bianchi anomali che si diffondono nel sangue. Ogni anno in Italia si registrano 2.000 nuovi casi di LMA, soprattutto in persone con più di 65 anni, quindi in condizioni cliniche non sempre compatibili con il percorso terapeutico che prevede cicli di chemioterapia seguiti da trapianto di cellule staminali. Fino ad oggi le persone con LMA che, per età e stato di salute, non potevano essere sottoposte al trapianto dopo la chemioterapia, venivano solo monitorate. Questo studio clinico ha invece individuato un farmaco, l’Azacitidina, adatto a tutti i soggetti, da assumere oralmente in seguito ai cicli chemioterapici, come terapia di mantenimento della remissione.

L’Azacitidina agisce sul DNA come se fosse un gomitolo da districare e ciò mette a nudo dei geni che regolano l’origine e la sopravvivenza cellulare, a scapito di quelli che fanno crescere le cellule malate: così facendo favorisce la produzione di proteine anti-tumorali.

«Generalmente nelle persone con LMA viene indotta la remissione tramite una chemioterapia di induzione; il secondo step del percorso prevede alcuni cicli di consolidamento della remissione ottenuta – così racconta Germana Beltrami – Per la prima volta, questo studio sperimentale inserisce un’ulteriore fase che consiste nella terapia di mantenimento: la somministrazione per 24 mesi di Azacitidina orale induce una riduzione del rischio di recidiva e soprattutto un aumento della sopravvivenza in pazienti non eleggibili, per età, a un trattamento più intensivo, quale quello del trapianto allogenico che rappresenta l’unica opzione di guarigione. L’assunzione di Azacitidina è stata ben tollerata dai pazienti, che hanno riscontrato effetti collaterali gestibili, come nausea o diarrea, al contrario di quanto accadeva in passato, quando le terapie di mantenimento studiate causavano importanti citopenie (diminuzione del numero di determinate popolazioni di cellule del sangue), senza dimostrare efficacia in termini di sopravvivenza».

«La LMA – conclude Germana Beltramiè una patologia dell’adulto anziano, per questo ottenere una remissione rappresenta un traguardo fondamentale e non scontato. Da oggi si apre una nuova strada: ora si può proporre una terapia di mantenimento anche a coloro che non potevano accedere ad altri trattamenti».